The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan bir çalışmada, araştırmacılar, deneysel CAR T hücresi tedavisinin ardından 3 yaşındaki bir erkek çocukta hepatoblastom adındaki karaciğer kanseri türünün tamamen gerilediği bir durumu kayıt altına aldı. Çocuğa ilk teşhis konduğunda, karaciğerinin sol lobunda 11,2 cm x 9,6 cm x 7,1 cm boyutlarında büyük bir kitle tespit edilmişti. Kanser, akciğerlerine metastaz yapmış ve kemiklere de yayıldığına dair bulgular gözlemlenmişti. Çocuk, üç seans kemoterapi almış ve birincil karaciğer tümörü ile akciğerlerine sıçrayan kanser için iki cerrahi müdahale gerçekleştirilmişti. Ancak bu tedavilere rağmen, kanser hızla geri dönmüş ve akciğerlerinde yeni bir tümör oluşmuştu. Hızlı nüks sonrası çocuk, deneysel bir CAR T hücresi tedavisi olan CARE çalışmasına dahil edildi. Çocuk, kendi T hücrelerinden üretilen ve karaciğer kanserlerinde yüksek oranda ifade edilen glipikan-3 (GPC3) proteinini hedef alan GPC3-CAR tedavisinden iki doz almıştı. Araştırmacılar, CAR T hücrelerinin etkinliğini artırmak amacıyla, klinik öncesi modellerden elde edilen kanıtlara dayanarak bağışıklık proteinleri olan interlökin-15 ve interlökin-21'i ifade eden genleri tedaviye eklemişlerdi. Çocuk, GPC3-CAR tedavisinin ilk infüzyonundan sonra BT taramaları ve kanındaki alfa-fetoprotein adlı proteinin düşen seviyeleri ile kısmi bir yanıt gösterdi. Sekiz hafta sonra tedavinin ikinci dozunu aldı ve takip taramaları, bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığın hiçbir belirtisini göstermedi. 12 ayın sonunda çocuk hâlâ hastalıksızdı; bu sonuç, hastalığının deneye katılım öncesindeki ciddiyeti göz önüne alındığında hasta ve ailesi için şaşırtıcı bir dönüm noktasıydı. Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi'nden ortak yazar ve çocuk onkoloğu Andras Heczey, bu çalışmanın yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom için güvenli ve etkili olabileceğine dair kanıt sağladığını ve GPC3+ katı tümörleri olan hastaların daha fazla değerlendirilmesi gerektiğini vurguladı. Testler, CARE çalışmasında (Baylor College of Medicine'da) ve Seattle Çocuk Hastanesi aracılığıyla yürütülen benzer IMPACT adlı klinik araştırmada devam etmektedir. Bulgular, The New England Journal of Medicine dergisinde rapor edilmiştir.